11 - Б, 11- В класи

Генна інженерія в медицині. Досягнення регенеративної медицини та онкології

Генотерапія - це лікування захворювань шляхом заміни дефектних генів нормальними. Основою генотерапії є методи внесення змін у генетичний апарат клітин пацієнтів з метою спрямованої зміни генних дефектів або надання клітинам нових функцій. Залежно від способу введення ДНК у геном пацієнта генотерапія може відбуватися в культурі клітин (ex vivo) або безпосередньо в організмі (in vivo) (іл. 99). У генотерапії вирізняють такі види, як:

• а) фетальна генотерапія - чужорідну ДНК вводять у зиготу (ембріон) на ранній стадії розвитку;
• б) соматична генотерапія - введення генів у соматичні клітини пацієнта;
• в) позаорганізмова генотерапія - введення генів у культивовані клітини і пересадка цих клітин пацієнтам;
• г) активація власних генів організму з метою подолання дії мутантного гена.

Нині у світі вже близько 400 проектів перебувають на стадії клінічних випробувань, серед яких лікування муковісцидозу, гемофілії, імунодефіцитів, серпоподібно-клітинної анемії тощо. Одним із основних інструментів для сучасних генотерапевтичних проектів є технологія редагування ДНК - CRISPR/Cas9. За допомогою цієї системи розроблено технології для видалення ВІЛ із клітин живого організму, лікування хвороби Паркінсона, амаврозу Лебера, пухлин мозку, раку крові та ін.

У світі розроблено препарати для лікування вологої дистрофії сітківки ока - однієї з найпоширеніших причин сліпоти в людей похилого віку. У 2018 р. затверджено застосування першого в світі препарату, механізм дії якого пов'язаний з РНК-інтерференцією. Це патисаран для лікування спадкового амілоїдозу. В Україні розроблено метод терапії інфаркту міокарда із застосуванням інтерферуючих РНК.

Отже, генотерапія уможливлює безпосередній вплив на гени, що є причиною виникнення багатьох моно- й полігенних спадкових захворювань людини.

Онкологія (від грец. онкос - пухлина, логос - вчення) - розділ медицини, предметом якого є діагностика та лікування новоутворень. Сучасні уявлення про молекулярно-біологічні зміни в клітинах докорінно змінили підходи до розв'язування найгостріших проблем онкології.

Самостійна робота з таблицею. Новітні напрями розвитку медицини

Заповніть таблицю та схарактеризуйте основи новітніх напрямів розвитку медицини. Назвіть проблеми розвитку сучасної медицини в Україні у цих напрямах. ст. 237 підручника